1、創(chuàng)新藥到底是什么

創(chuàng)新藥，是一個相對于仿制藥的概念，指的是擁有自主專利、全球此前未上市的創(chuàng)新藥物。

　　創(chuàng)新藥的專利保護期為20年，可以獨占市場，專利到期后，會允許仿制。

專利懸崖（Patent Cliff），就是形容專利到期后仿制藥涌入，原版創(chuàng)新藥價格暴跌。

　　創(chuàng)新藥研發(fā)有“三高一長”的特點：高投入、高風險、高回報、長周期。

　　創(chuàng)新藥有一個"三十規(guī)律：10年研發(fā)周期、10億美元投入、成功率不足10%。這決定了創(chuàng)新藥企的高門檻與高波動性。

2、創(chuàng)新藥上市流程：

什么是IND、NDA

　　一款創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，要10年起步，需經歷6個階段，包含2個監(jiān)管審批節(jié)點。

　　2個審批節(jié)點就是經常提到的IND和NDA（下圖黃色標出），2025年出臺了監(jiān)管政策，壓縮審批時限。

創(chuàng)新藥上市流程（6個階段）

大白話解釋：

制備藥物：1-3年。先發(fā)現(xiàn)靶點，即找到病根，再設計化合物，即合成藥物。

臨床前研究：3-4年。進行動物實驗，驗證安全性和有效性。

臨床試驗審批（IND）：60天→試點30天。藥企向藥監(jiān)局（中國NMPA、美國FDA）提交臨床前數(shù)據(jù)。2025年國內新規(guī)，開展試點將審批時限從60天壓縮至30天。

臨床試驗：6-8年。Ι期、Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗，試驗范圍從健康志愿者→小規(guī)模患者→大規(guī)模患者。

新藥上市申請（NDA）：1-2年。藥企提交超10萬頁材料，接受藥監(jiān)局審評。常規(guī)流程需1-2年，2025年優(yōu)先審評通道將審批時間縮短至6-8個月。

上市后研究和變更：5-10年。監(jiān)測長期安全性和有效性，約5%的藥物因嚴重不良反應撤市。

　　其中，Ⅱ期臨床試驗，淘汰率超70%，堪稱創(chuàng)新藥的“死亡之谷”。全流程下來，創(chuàng)新藥整體研發(fā)成功率不到10%。

3、創(chuàng)新藥分類：

什么是FIC、BIC

　　按照創(chuàng)新程度由高到低，創(chuàng)新藥可以分為：

●First-in-class（FIC）：全球首創(chuàng)，開創(chuàng)了全新的治療機制。

●Best-in-class（BIC）：最優(yōu)模仿，綜合療效同類最優(yōu)。

● Me-better：改良模仿，效果超過原版FIC。

● Me-too：相近模仿，通過改造規(guī)避專利，接近原版FIC的效果。

　　中國創(chuàng)新藥的創(chuàng)新程度不斷提高。2025上半年獲批的43款新藥中，F(xiàn)IC/BIC占比達35%，較2020年提升20%。

　　同時，FIC與BIC的創(chuàng)新程度最高，是創(chuàng)新藥出海的主要品類。

4、CXO是什么意思？

　　醫(yī)藥上一個大火的詞匯是“CXO”。2019-2021年的醫(yī)藥行情就是圍繞CXO。

　　CXO全稱醫(yī)藥合同外包服務（Contract X Organization），是行業(yè)分工細化的產物。

　　大白話解釋，藥品在研發(fā)、生產、銷售各環(huán)節(jié)，藥企都可以外包給專業(yè)公司，這些外包商就是CXO。

　　CXO的核心價值在于，主攻特定環(huán)節(jié)，可以降低成本、提高效率、分散風險。

　　CXO中間的“X”代表外包的業(yè)務類型，可以分為：

CRO（R: Research）：研發(fā)外包商

CMO（M: Manufacturing）：生產外包商

CDMO（DM: Development and Manufacturing）：研發(fā)+生產外包商

CSO（S: Sales）：銷售外包商

5、大火的商業(yè)模式BD

　　BD（Business Development），即商務拓展，指的是藥企與藥企之間授權合作的一種商業(yè)模式。BD主要有三種類型：

（1）License-out：對外授權，將自有技術或產品授權給其他企業(yè)，獲得技術變現(xiàn)。

　　中國創(chuàng)新藥出海浪潮正是這種模式：我國創(chuàng)新藥企將自研藥物的權益授權給跨國藥企。

　　跨國藥企可以繼續(xù)研發(fā)、生產、商業(yè)化等；創(chuàng)新藥企收取首付款+里程碑款+銷售分成。

　　三類款項的設計體現(xiàn)了風險共擔：

●首付款：覆蓋研發(fā)成本

●里程碑付款：按臨床、監(jiān)管、銷售節(jié)點分期支付

●銷售分成：隨銷售額階梯上升。

　　2025上半年，license out交易總金額達到480.9億美元，呈快速增長趨勢。

（2）License-in：授權引進，從海外企業(yè)獲取專利技術或產品授權，提高研發(fā)效率。

　　與License-out的“輸出”相反，License-in為“引進”。

　　這是我國早期創(chuàng)新藥的發(fā)展模式，主要集中在2015年至2021年，幫助我國快速填補臨床空白，加快本土研發(fā)升級，也為現(xiàn)在轉向License-out奠定基礎。

（3）New-Co：合作建立新公司

　　一般由投資機構和藥企合作，成立一個新公司。藥企將自身技術或產品授權給新公司，投資機構提供資金支持。雙方均持有股份，利益共享，風險共擔。

6、Bio-tech公司和pharma公司

Bio-tech（Biotechnology Company），生物科技公司，多為新興的中小企業(yè)，注重研發(fā)能力和前沿技術突破。一般團隊精簡、依賴外部資金支持、高風險高收益。

Pharma公司，傳統(tǒng)制藥企業(yè)，擁有不少成熟的產品，同時有“研發(fā)—生產—銷售”的全產業(yè)鏈，相對更注重商業(yè)化能力。在藥品研發(fā)上，Pharma既有自研團隊，也可出資獲得Biotech公司的技術。